Científicos del Reino Unido han utilizado un nuevo y revolucionario tipo de terapia génica para tratar a una adolescente con leucemia de células T recaída. La oficina de la técnica, una primicia mundial, da esperanzas y abre las puertas a que pronto se pueda ayudar a tocar otros tipos de cánceres infantiles y enfermedades graves.
Alyssa, una fresco de 13 primaveras de Leicester, se había sometido ya a quimioterapia y a un trasplante de tuétano ósea en un intento por hacer remitir su leucemia, pero sin éxito. Sin más tratamientos disponibles, las perspectivas para la pupila eran de lo más sombrías.
Pero luego de admitir una transfusión de células CAR-T 'universales' prefabricadas a partir de un donante voluntario sano, y modificadas con una nueva tecnología conocida como impresión de bases, Alyssa se está recuperando y ha estado en remisión durante seis meses. “Estamos en una extraña cúmulo, para ser honesta. Es increíble”, dijo su origen, Kiona.
El cáncer de Alyssa comenzó a remitir hace seis meses
Ahora, el equipo del hospital Great Ormond Street de Londres (Gosh) que trató a Alyssa se está preparando para enganchar a otros 10 pacientes con leucemia de células T, que además han fatigado todos los tratamientos convencionales, para realizar más ensayos. Si tienen éxito, se aplazamiento que las células editadas en almohadilla puedan administrarse a pacientes afectados por otros tipos de leucemia y otras enfermedades.
Algunas veces un gen es defectuoso o parcialmente incompleto desde el arranque, o puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de estas variaciones puede interrumpir la modo en que se elaboran las proteínas, lo cual puede conllevar a problemas de vitalidad o enfermedades. Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer una de varias cosas dependiendo del problema existente. Pueden substituir un gen que esté ocasionando un trastorno de vitalidad por uno sano; unir genes que le ayuden al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están ocasionando problemas.
“Esta es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”, ha explicado el inmunólogo profesor Waseem Qasim, uno de los líderes del plan. Qasim presentará los resultados del adiestramiento en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología en Nueva Orleans este fin de semana.
Alyssa decidió donar su trenza cuando descubrió que lo perdería durante el tratamiento 
A Alyssa le diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda de células T en mayo del año pasado. Se supone que las células T son las guardianas del cuerpo, buscando y destruyendo amenazas, pero para Alyssa se habían convertido en un peligro y estaban descontroladas. Su cáncer era muy agresivo. La quimioterapia, y luego un trasplante de tuétano ósea, no dieron resultado. No tenía ninguna opción.
"Habría fallecido", dijo Alyssa. Su origen, Kiona, explicaba que que el paño pasado por estas fechas estaban temiendo que llegara la Navidad, "pensando que era la última vez que estábamos con ella". Y luego "simplemente lloré" durante el cumpleaños número 13 de su hija en enero.
La leucemia de células T es un cáncer que afecta a una clase de glóbulos blancos conocidos como células T. Estos no se desarrollan adecuadamente y crecen demasiado rápido, lo que interfiere con el crecimiento de las células sanguíneas en el cuerpo. Los tratamientos tipificado incluyen trasplantes de tuétano ósea y quimioterapia. En el caso de Alyssa, estos no lograron detener el progreso de la enfermedad y su única opción parecía ser los cuidados paliativos.
El punto crucial es que la terapia de Alyssa se basó en células T donadas que se pueden editar, por lo que la compatibilidad de donantes no es un problema. "Esta es una terapia celular universal 'repertorio para usar' y, si se replica, marcará un gran paso delante en este tipo de tratamientos", dijo la Dra. Louise Jones del Consejo de Investigación Médica, que financió el plan.
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